毕井泉：要从创新程度和临床价值认识创新药

　　近日，在清华大学药学院举办的学术会议上，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心理事长毕井泉表示，人们对创新药本质和发展规律的认识是逐步形成的，要从创新程度和临床价值认识创新药。创新药所具有的“专利、适应症结论、市场推广价值”这三个特点，反映了药物在研发和上市不同时期的特征。专利是实验室研究阶段药物发现和设计的结果，适应症结论是药物从产品转化为临床需要治疗药品过程的结果，市场推广价值反映的是药品上市后确证临床适应症结论的实践结果。

　　“专利保护是激励生物医药创新最重要的制度”

　　“创新药的第一个特点是‘专利’，即企业拥有药品专利或授权使用的专利。”毕井泉说，这种专利包括化合物的实体专利、化合物制作方法专利、化合物使用用途专利。其中，化合物使用用途的专利即适应症专利。

　　据介绍，专利制度建立已经有约400年的历史，适用于工业制造所有领域的发明，因此专利不是生物医药产业所独有的。专利制度科学上的意义在于向社会公布发明人的成果及制作方法，让其他发明人在此基础上继续发明创造，避免重复，少走弯路。

　　毕井泉指出，专利制度经济上的意义在于给专利权人一段时期市场独占，国家法律保护这种市场独占，让发明人使用专利生产销售产品，并获得垄断利润。

　　毕井泉表示，专利制度就是用公开发明和市场独占这种利益激励来鼓励发明创造，促进科技进步。确定党的二十大报告提出的“加强知识产权法治保障，形成支持完整创新的基础制度”，最重要的是保护发明人的专利不遭侵犯，不遭人进行商业目的的应用；尊重专利权人的市场独占权，自主决定生产数量，自主决定产品价格。“否则就会打击经营主体创新的积极性。”他强调。

　　“专利保护是激励生物医药创新最重要的制度。但随着生物医药产业的发展，仅靠专利保护有其局限性。”毕井泉说。

　　“生物医药研发只有创新程度的差异，不存在真创新、伪创新、假创新的问题”

　　毕井泉表示，通过双盲随机对照试验的方法，证对某种疾病适应症有效安全的结论，这是生物医药产业所独有的，是创新药的本质特征。

　　“创新药研发高投入、高风险、长周期的特点，主要体现在药物临床试验的求证过程中。”毕井泉表示，药物研发投入的70%以上花费在临床试验上。多个适应症的开发，投入金额更多，临床试验投入占比更大。药物研发“九死一生”，主要是指从一期临床试验到成功上市的概率，这使创新药的研发成本，相较于其他研发有近十倍甚至百倍的增加。

　　毕井泉指出，数据保护是鼓励生物医药创新又一重要制度安排。临床试验产生大量的数据，是双盲随机对照试验产生的数据，反复验证药物的有效性安全性。药物临床价值的评估是建立在适应症有效安全结论及相关数据的基础上。

　　毕井泉认为，对创新药的理解应该主要从临床试验确证的疾病适应症结论来认识。

　　——填补临床空白，解决未遭满足的临床需求，属于全球首创、填补空白的创新。

　　——临床研究结果证明能够比现有标准治疗药物延长生命、提高疗效、减少副作用的药物，属于同类适应症药物最好的创新。

　　——虽然疗效和安全性相当，但能够打破垄断、促进竞争、给患者更多选择，这一类药物也应该定义为创新药。

　　——化学仿制药不是创新药，但开发仿制药物，特别是一些难以溶解和渗透的化学药物，技术难度大，也需要创新。

　　毕井泉表示，过去我们按药典标准研发生产仿制药，现在改为按照与原研药质量疗效一致的原则研发生产仿制药，并对过去已经批准上市的仿制药进行质量疗效一致性评价，促进制药业整体技术水平的提高，是以科技创新推动产业创新，是历史性进步。“现在通过一致性评价和按新标准批准的仿制药品规已经有逾9050个，这是整个制药行业科技进步的结果。”他说。

　　毕井泉分析，原研药降价甚至退出市场，根本原因是通过一致性评价或按新标准批准上市的仿制药可以在临床上替代原研药。过去原研药卖高价，是因为其垄断地位，国内没有仿制药能够替代。把前些年原研药卖高价归结为定价方法有问题，是对产业发展历史的了解不够。

　　“创新药与仿制药的区别在于，前者是花费巨资和时间，通过临床试验验证有效性安全性的药物，后者是以前者的药物设计和临床试验数据为基础，仿制时只需做到药学质量一致，再通过生物等效性试验证明其生物利用度一致，两者资金投入和时间存在巨大差异，但都是程度不同的创新，都应该鼓励。”毕井泉说。