儿童药品研发：提速，再提速

　　19，26，47，66。

　　这是2019至2022年，我国每年获批上市的儿童药品的个数。而今年上半年，这个数字是46，远超去年同期。

　　“儿童药品研发的活跃度高涨。”国家药监局药品注册司副司长余欢如是说。

　　长期以来，我国儿童药品研发较为滞后，适宜品种、剂型、规格开发相对不足。如今，这些问题正在逐渐缓解。

　　获批量呈明显上升趋势

　　儿童用药从没像现在这样，如此受到关注。

　　“十几年前，我参加一个儿童药品研发会议，会议室非常小，还没坐满。当时触动很大，儿童药品怎么就这么不受待见？”今年6月，杨志敏在2023年促进儿童用药研发与科学监管座谈会上，分享了这段往事。

　　此刻，数百人的会议室，座无虚席。与会者大都来自药企，对杨志敏的话报以会意的笑声。

　　杨志敏是国家药监局药审中心副主任，长期从事儿童用药技术审评工作。对于儿童药品的研发情况，她十分了解。

　　“2019年之前，我们每年批准的儿童药品都是个位数。从2019年开始，大幅度增长。”杨志敏说，2019年19个，2020年26个，2021年47个，2022年66个，“我国儿童药品的申报量、获批量均呈现明显上升趋势”。

　　这些获批的儿童药品中，不少填补了国内空白，或提供了更优剂型。其中，单克隆抗体、13价肺炎球菌疫苗、中药颗粒制剂等获批的重要品种和剂型，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童急危重症等领域。

　　再比如儿童专属的镇静催眠药物咪达唑仑口服溶液，融易新媒体，解决了给患儿做短小操作的一个大麻烦。过去，医院用的主要是注射用咪达唑仑，不少患儿因害怕打针而抗拒或干扰用药，影响手术进度。咪达唑仑口服溶液加入了矫味剂，调整了口味，患儿更容易接受。

　　再比如，被癫痫患儿家庭视为“救命药”的氯巴占，是一种治疗罕见难治性癫痫的药物，以前只有国外才有，不少家属都要靠海外代购。2022年，国产氯巴占获批上市，而且价格全球最低，家长不用再担心海外代购遇到假药或断药问题。

　　此外，用于治疗因内源性生长激素缺乏或努南综合征、SHOX基因缺陷、软骨发育不全等引起的儿童身材矮小或生长障碍的重组人生长激素注射液，4岁及以上花粉过敏鼻炎患者的黄花蒿花粉变应原舌下滴剂，1岁及以上儿童或成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者的那昔妥单抗注射液等，实现了临床上的从无到有。

　　政策合力激发研发活力

　　是的，儿童药品已不再“不受待见”。而且，在多部门政策的鼓励支持下，越来越受到关注。

　　2023年1月，国家卫健委发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法；

　　3月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖22个儿童用药；

　　4月，国家药监局药审中心发布《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》，更好地指导和服务儿童药品研发；

　　5月，《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》公示，涉及29种临床急需的儿童用药。

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　　这只是今年以来的“动作”。早在2014年，为解决儿童用药适宜品种少、剂型和规格缺乏等问题，原国家卫计委和国家发改委、工信部、人社部、原食药监总局、国家中医药局共同发布《关于保障儿童用药的若干意见》，提出建立鼓励研发的儿童药品目录等措施。从2016年开始，相关部门根据我国儿童疾病谱以及临床用药需求，发布《鼓励研发申报儿童药品建议清单》，并联动审评审批、市场准入以及基本药物目录和医保目录等政策，引导鼓励儿童药品研发。

　　“需要多部门联动，形成政策合力，最终使企业的研发活动能获得合理的经济回报，才能激发企业的研发热情。”杨志敏说。

　　与成人药品不同，儿童药品的适应症群体更小，经济回报相对有限，企业普遍存在研发积极性不高的问题。杨志敏透露，他们曾对30家药企做过调研，药企对儿童药品研发的政策需求主要集中在优先审评、市场独占期、医保准入、药品定价、税收优惠等。

　　为鼓励儿童药品研发，加快新药获批上市，国家药监局近年来采取了一系列举措——成立儿童用药专项领导小组，集中审评资源，加强统一调度；建立儿童用药优先审评审批通道，对患者急需的儿童用药优先审评审批；发布多个儿童用药相关指导原则，为企业研发注册提供技术指导。

　　“我们对在审儿童药品设立特殊标识，优先配置资源，有专人对接，在沟通、受理、审评等环节加强服务指导，提高审评效率。”杨志敏说。