突破性治疗药物认定提速 知名药企携多款创新药进入“快车道”

　　近日，礼邦医药宣布，其在研创新药物AP306获国家药品监督管理局药品审评中心(简称“药审中心”)突破性治疗药物认定用于治疗慢性肾脏病高磷血症。随着突破性治疗药物认定逐步提速，6月以来，恒瑞医药、益方生物、微芯生物等多家上市公司宣布相关产品遭纳入突破性治疗药物名单。根据药审中心官网，截至6月27日，今年以来，已有逾40项药企相关申请遭纳入突破性治疗药物名单。

　　复旦大学药学院教授、上海市药物研发协同创新中心主任邵黎明在接受中国证券报记者采访时表示，国内突破性治疗药物的认定，在一定程度上类似于美国FDA的Breakthrough Therapy Designation(BTD，突破性疗法)。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源，加强沟通交流，能够提高药物临床研发的质量与审批速度。

　　多家创新药企产品获认定

　　据礼邦医药介绍，AP306是全球首创且目前唯一处于临床开发阶段的钠依赖性磷酸盐转运蛋白泛抑制剂。在AP306已完成的Ⅱ期临床试验中，慢性肾脏病血液透析合并高磷血症患者在接受AP306单药治疗后，血清磷水平显著下降。

　　“公司致力于开发慢性肾脏病相关创新药物，此次获得的突破性治疗药物认定是AP306研发道路上一个重要的里程碑。我们将继续在国内外全速推进AP306的临床开发进程。”礼邦联合创始人、董事长兼首席执行官夏国尧表示。

　　记者梳理发现，6月以来，多家医药上市公司宣布创新产品遭纳入突破性治疗药物名单。6月5日，恒瑞医药公告称，近日，公司子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的注射用SHR-A1811遭药审中心拟纳入突破性治疗品种公示名单。除此之外，公司注射用SHR-A1811已有五个适应症获得突破性疗法认定。截至目前，注射用SHR-A1811相关项目累计已投入研发费用约4.75亿元。

　　6月8日，微芯生物宣布，抗肿瘤原创新药西达本胺片治疗结直肠癌适应症遭药审中心正式纳入突破性治疗品种。微芯生物董事长鲁先平表示：“西达本胺独特的作用机制不仅揭示了表观遗传学和肿瘤免疫治疗相结合的巨大潜力，更为未来的抗肿瘤免疫治疗领域提供了新的思路和方法。”

　　据“益方生物”微信公众号6月13日消息，近日，garsorasib(D-1553片)再度遭药审中心纳入突破性治疗药物程序，此次纳入BTD的两个新适应症分别为胰腺导管腺癌方向和结直肠癌方向。据了解，D-1553是中国首款自主研发的KRAS抑制剂，并于2022年遭药审中心纳入突破性治疗药物名单。

　　吸引投资机构关注

　　为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，2020年7月国家药品监督管理局组织制定《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》。随着国家药审改革持续深化，药品审评效率不断提高，创新药品批准上市逐渐走上“高速公路”。

　　根据药审中心官网，截至6月27日，今年以来，已有42项药企相关申请通过公示正式遭纳入了突破性治疗药物名单(按受理号、公示截止日期计算)。一般来说，突破性治疗药物适用于在药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。

　　邵黎明告诉记者，药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源，加强沟通交流。沟通能使药企和监管增进相互了解，有利于通过科学监管，提高临床开发研究的质量与速度，确保高效、差异化的创新药品能尽早地服务于临床，让患者受益。

　　“从药品的有效性和差异化方面看，只有与现有治疗手段相比具有显著临床优势的药品，才能够归类到突破性治疗药物中。目前纳入突破性治疗药物名单中，涵盖了当下较为前沿的创新疗法，如ADC、CAR-T、双抗药物等。”邵黎明说。

　　拉长时间线看，自2020年7月突破性治疗药物通道开启后，纳入突破性治疗药物名单的产品数量逐年增加，近四年来累计获批项目数量达245项。2020年-2023年分别有26项、51项、56项、70项相关申请通过公示正式遭纳入了该名单。

　　药明康德团队研究指出，近四年来，突破性治疗药物的入选数量呈稳步增长态势，这一趋势表明了在创新药物研发领域的持续投入和成果，也预示了未来更多具有突破性治疗潜力的药物将不断涌现。

　　“目前国产新药获得突破性疗法资格认定(BTD)主要集中在肿瘤领域。与非BTD药物相比，BTD药物可以显著缩短临床试验和审评时间。”清华大学药学院在汇总分析2020年-2022年间获批情况后表示，近35%的BTD药物同样获得了美国FDA的突破性疗法资格认定，这表明企业可采用在中国和美国同时申请BTD的研发策略，加快新药在全球同步上市。BTD的实施有望进一步加快我国新药的研发，更好解决未满足的临床需求。