虽然将AI应用于药物研发的潜力十足,但距离真正进入医药市场仍有很长的路要走。业内分析表示,通过AI大模型完全模拟药物研发的这一过程对算力的要求极高,足量的训练数据仍然是一大瓶颈。合成生物学公司Ginkgo Bioworks的AI负责人Anna Marie Wagner表示,像GPT这样的新型基础模型依赖于强化学习,是一种模仿人类为实现目标而反复训练的学习过程,更依赖于高质量的海量数据。
到目前为止,尚未有AI辅助研发的新药上市。有数据显示,全球有超80款AI药物进入临床试验阶段,大多数处于临床早期阶段,仅有少数进入Ⅱ期临床试验,还有部分AI辅助研发的药物因临床表现不佳而终止。
今年4月,英国AI药物研发公司BenevolentAl宣布,用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的Ⅱa期临床试验没有达到次要疗效终点,该药曾遭认为具备潜在同类最佳潜力。
郭晋疆指出,生命科学领域的数据呈现出多模态、多尺度、异质化的特征,既有来自于基因测序的数据、蛋白质或化学化合物结构化的数据,也有来自于生物活性的特定数据等,数据量初步估算为百亿级。而AI缺乏对生物体系机制的认知,对不同尺度、不同层级的生物学数据缺乏系统性理解,如蛋白构象变化、分子以及药代动力学过程等时间、空间尺度信息。
“从合作模式而言,如何构建一个有效的闭环很重要。AI算法和实验之间的闭环,不仅仅存在技术上的难度,还有互信的难度。”微软研究院科学智能中心首席研究员夏应策认为,应建立有效的机制,让AI的专家愿意为实际问题针对性地设计算法,实验组的化学专家们也愿意为AI设计出来的分子进行评估和测试。
DeepMind的科学副总裁Pushmeet Kohli更是直观地形容数据量的痛点:“垃圾进,垃圾出。”据报道,美国食品药品管理局(FDA)迄今为止已经批准了100多种使用AI或机器学习进行开发的药物候选物的临床试验,但可能需要数年时间才能上市。
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