罕见病用药可及性侦查：药进了医保却进不了医院？

这个2月,生活在新疆喀什的小张(化名)还没有等到药。小张患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),是一种“超罕”疾病,我国登记病人数仅千人。去年用于治疗PNH的依库珠单抗遭纳入医保,但迄今新疆还没有任何一家医院和药店可以配备这款“救命药”。

“在过年前,因为新疆下雪,物流滞留,定期用药受到影响。”小张说。

多年患有肺动脉高压的刘玲开始担忧今年利奥西呱“由谈判药转常规”后,支付保障力度是否会“缩水”。“希望各地的门诊特殊药品政策和特病管理政策做好衔接。”

达妥昔单抗β是治疗神经母细胞瘤的一款靶向药,这款药品没有进入2023年国家医保目录中。2022年得知孩子患病后,方瑾一度将孩子的居民医保和惠民保由武汉转到济南。“对于这种疾病,山东的支付保障力度更大。以这款医保外的靶向药为例,它一度遭纳入了齐鲁保的特药目录。”方瑾说。但今年,因为申请的户籍限制更严了,方瑾孩子这样取得当地居住证的长期异地就医患者遭“卡”在了济南惠民保之外。

2024年1月1日起,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》正式实施,包括依库珠单抗在内的15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功,覆盖16个罕见病病种,填补了戈谢病、重症肌无力、PNH等10个病种的用药保障空白。

今年2月29日是第十七个国际罕见病日。第一财经记者近日与多名罕见病患者、临床医生和政策专家展开交流。多名受访人士表示,尽管部分罕见病创新药通过“国谈”纳入医保,但受限于多重原因,可及性仍存在不足。与此同时,上述患者遇到的情况,意味着业界呼吁多年的“罕见病多层次保障机制”迄今并未实现。

罕见病用药进院难

北京协和医院血液内科主任医师韩冰是小张的主治医生。韩冰对记者回忆说,她为小张开出的第一份依库珠单抗用药处方是在2023年初。彼时,该款新药在中国刚上市不久,尚未纳入医保。

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,造成患者潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向,从而发生器官损伤甚至死亡。

韩冰介绍,PNH有三个特点:其一,它超级罕见,根据最近的登记研究,PNH在全国登记的病人数不到千例。其二,患者病程进展快、疾病负担大。罹患PNH后,患者5年死亡率达到30%左右,10年生存期也明显低于正常人。由于PNH发病年龄大都分布在20到40岁这样的青壮年群体,患者还可能面临“上有老、下有小”的压力,或者正处于结婚生子、找工作等人生关键节点。其三,以依库珠单抗为代表的抗体抑制剂对PNH患者的疗效是确切的,如果患者按照标准治疗,终身持续性使用依库珠单抗的10年生存期接近于正常人。

2022年11月,依库珠单抗正式在国内上市流通,小张算是比较早使用该药的患者。“纳入医保前,一年用药开销近50万;纳入医保后,药价由原先2万元/瓶降到2518元/瓶。”小张说。

今年1月,新版医保目录开始实施,意味着依库珠单抗可以使用医保报销。但两个月过去了,小张还无法在当地根据“国谈药”政策,通过医保直接结算药费。究其原因,是因为新疆所有的医院和药店都没有引入依库珠单抗。

喀什和北京相距4千多公里,由于当地诊断能力有限,小张每次拿药都需要由韩冰在北京远程开具用药处方,辗转联系上其他地市“有药可供”的药店,待小张垫付药费后,再通过冷链物流将药寄回新疆喀什。由于该药需要专业人士注射使用,小张还要带着药到当地医院进行注射。最后,小张以购药发票、医生处方等为凭据,到当地医保部门实施报销。

这一系列繁琐的流程对于小张而言,不仅意味着需要垫付一笔不小的费用,还意味着标准化治疗会受到影响。“依库珠单抗在国内本就经常缺货,我前期想买它的时候,等了差不多一两周才有货。而物流运输也会受到多种因素干扰。通常情况,药品送抵喀什需要6天左右,今年过年前,由于新疆下雪,物流一直没能够进来。”小张表示。

韩冰坦言,很多情况下,如果一款“国谈”罕见病用药没有进院,患者则无法享受医保待遇。

目前全国各大医院都存在罕见病用药进院难的问题。韩冰表示,即便是全国罕见病诊疗协作网中的医院,“哪款药进,哪款药不进”也很难抉择。同时,如果进院的高值罕见病药物过多,医院运营、考核等方面的相关指标都会受到影响。此外,对于一些生物制剂,医院还要考虑罕见病用药进院后,病房和门诊如何输液、怎么监控副作用等细节。

“双通道”是近年来解决罕见病入院难的一个办法,但推进过程中会遇到一些意想不到的挑战,比如药物储存。据小张介绍,依库珠单抗要在2℃-8℃冷藏保存。换言之,药店决定进这款药,需要具备这样的存储条件并愿意为之耗电。

事实上,小张获取罕见病用药的方式虽然曲折,但也是现有条件下一种不可或缺的途径。