罕见病用药可及性侦查：药进了医保却进不了医院？(2)

华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊告诉记者,罕见病之所以罕见,就是其不落实。对于大多数医疗机构,不太可能为一名不落实的患者、一项不太落实的费用,甚至一个不落实的疗效,去常态化地配备和使用罕见病用药。即便是对于罕见病区域诊疗中心来说,可以治疗的病种和引入的药物都是有限的。基于此,让高值罕见病用药进一步下沉基层显然不客观。目前,依托数字化、智能化诊疗体系和罕见病用药的供应链体系,去尽可能地扩大覆盖面,仍是较为可行的办法。

门诊保障待遇不均衡

对于罕见病患者而言,相较于住院报销,门诊报销比例明显偏低,在不同医保统筹区间的差异也更加凸显。有业界观点认为,目前,对于部分治疗花费高昂的国谈药而言,门诊统筹的几百、几千支付限制无法满足患者用药需求。为了负担得起治疗成本,患者转为住院用药,又无形中造成医疗资源和医保的浪费。故而,亟需提高罕见病患者的门诊保障。

“在费用分担上,应该进一步呼吁,把一些高额的罕见病用药纳入到大病保险的保障范围,进行二次报销。”全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁告诉记者,在很多情况下,只有住院患者才有机会适用大病保险。下一步,应该进一步将大病保险和门慢、门特待遇衔接起来。此外,在基本医疗保险、大病保险和医疗救助三个层次的保障方式中,基本医疗保险的药品目录每年都在更新,但是大病保险的更新相对比较慢。

北京病痛挑战公益基金会今年1月发布的“医保纳入后患者用药负担情况研究”显示,目前,有的地区大病保险已经和门诊特慢政策进行衔接。但由于纳入门诊特慢的“国谈药”很有限,更大比例的罕见病患者无法在门诊取药时启动大病保险。

以广东为例,该省有较为全面的国谈药“双通道”和单独支付政策。根据2023年8月广东省医疗保障局发布的《关于做好医保药品单独支付保障工作的通知》,以国谈药为主的403个药品门诊报销不设起付线,包括此前在医保谈判中被遇“灵魂砍价”的诺西那生钠、利司扑兰等。上述研究显示,在广州,一类药品先行自付15%,报销60%,单独支付不设起付线,年度统筹基金最高支付326850元,根据利司扑兰门诊年治疗费用113400元计算,则可报销57834元,个人及家庭需自付约49%。由于该药物对应适应证脊髓性肌萎缩症(SMA)不属于广东门诊特定病种范畴,无法享受大病保险的二次报销。

“单独支付”是指参保患者就医期间使用国谈药时,药品费用由基本医疗保险统筹基金与定点医疗机构单列结算,不纳入相关额度。需要注意的是,单独支付政策在不同医保统筹区政策也存在差异,有的地区仅针对“国谈药”,有的则纳入了一些转入常规目录管理的药物。

陈昊介绍,“单独支付”本质上是针对医保药品目录内的一种待遇清单。起初,单独支付是针对一部分高值药品,包括一些罕见病用药,给予它们比一般乙类药更优的报销条件,例如,不设支付起付线,封顶线参照住院进行管理,更多的报销比例等。目前,四川、湖南、湖北等地已将常规用药中的少量高值药、一些转入常规管理的罕见病用药,纳入单列支付清单。

“从管理要求上,单独支付政策应该是统一化的、均等化的;但从实践上看,它是地方化的和碎片化的。”陈昊说。

面对这样的不落实性,刘玲就有了忧虑:今年是利奥西呱“由谈判药转为常规药”的第一年,她所在的医保统筹区,单独支付政策是否仍适用?支付保障力度是否会“缩水”?

前述北京病痛挑战公益基金会的相关报告也提出呼吁,目前我国的基本医保目录调整重“纳入”,轻“调出”。应该逐步完善医保药物的“退出”机制。

惠民保应成为补充保障

在治疗罕见病期间,不少患者及家属过上了候鸟式生活,甚至举家搬迁到另一个城市。这些患者里,有相当比例是无药可治和无药可保的患者。他们之中,有的是参与新药临床试验,有的是去先试先行区使用某款境内未上市药物,也有的是希望新药进入医保前,获得更好的地方保障。

“2021年,百济神州有一款专门针对神经母细胞瘤的产品在博鳌先行先试区正式落地,有超过80名患儿在那里获得药物的有效治疗,但是我们也遇到一个比较大的挑战。”百济神州的副总裁朱晶岩在近日举行的“2024罕见病行业趋势观察报告发布会”上说,因为制药是有周期的,一些患儿和患儿家属为了享受到先行先试区的药物治疗,需要在海南待一段时间,除了治疗费用,这些家庭还需付出额外的差旅支出。