对十三届全国人大五次会议第5196号建议的答复

李杰代表：

您提出的关于进一步鼓励和支持孤儿药研发的建议收悉，经商国家卫生健康委，现答复如下：

一、关于搭建罕见病信息共享平台

国家卫生健康委建立了国家罕见病病例信息登记制度，收集国内罕见病的诊疗、分布等信息，为制定人群干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供了科学依据。

二、 关于加大对罕见病的政策扶持

（一）加快罕见病药品审评审批。2015年以来，按照国务院部署，药监部门对药品审评审批制度进行了全面深化改革，采取了建立临床试验默示许可制度、认可境外临床试验数据、优先审评审批程序、附条件批准等新举措。国内外创新药在我国的上市速度大大加快。2018年10月，融易新媒体，国家药监局会同国家卫生健康委联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的通告》（2018年第79号），建立专门通道对临床急需境外已上市新药进行审评审批，共遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，鼓励企业申报。三批遴选发布的81个品种中罕见病治疗药品超过50%。目前，已有26个罕见病药品通过临床急需境外新药专门通道获批上市。2020年，新修订的《药品注册管理办法》进一步固化了此前审评审批制度改革经验，明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短，体现了国家药监局对罕见病患者需求的高度关注和大力支持。

（二）提升罕见病药品研发效率。为鼓励创新、推动我国药品高质量发展，国家药监局就药品研制与注册建立多渠道、多层次的沟通交流机制，发布了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，建立了药品研发与技术审评期间的沟通交流机制。向药品注册申请人提供面对面会议、视频会议或书面回复等多种主动沟通交流途径。在药物研发与注册申请技术审评过程中，申请人可与国家药监局药品审评中心就现行药物研发与评价指南不能涵盖的关键技术等问题进行沟通交流，形成的共识可作为研发和评价的重要参考。该项举措提升了企业研发效率，有效加快了罕见病用药研发上市进度。

（三）加大罕见病药品税收减免政策。2019年，国家药监局与财政部、海关总署、税务总局联合发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》，通知规定，增值税一般纳税人生产和批发、零售罕见病药品可以选择按照简易方法依照3%征收率计算缴纳增值税。对罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。2020年，四部门联合发布了《第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的通告》，对药品清单进行了更新。企业所得税方面，按照现行政策规定，在据实扣除的基础上，对孤儿药研发费用的100%或75%给予加计扣除优惠。此外，国家还出台了高新技术企业减按15%优惠税率征收企业所得税，从事孤儿药研发的企业可被认定为高新技术企业，享受企业所得税优惠政策。

（四）给予罕见病药品数据保护及市场独占期。现行《中华人民共和国药品管理法实施条例》第三十四条对药品试验数据保护作出规定：对含新型化学成分的药品提供6年数据保护期。2022年5月9日，国家药监局综合司就《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》向社会公开征求意见。其中第二十九条对市场独占期作出规定：对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。同时，第四十条明确了药品数据保护的有关要求，后续，国家药监局将有序推进相关法规完善工作。

三、下一步工作计划

国家药监局将继续深化药品审评审批制度改革，不断优化药品审评审批程序，在保障药品安全、有效、质量可控基础上，依法依规提高罕见病药品的审评审批效率。

联系单位：国家药品监督管理局药品注册司

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