联拓生物公布肥厚型心肌病新药临床III期试验完整数据

　　中国网财经8月29日讯 联拓生物(纳斯达克:LIAN)昨日宣布，mavacamten(玛伐凯泰)治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的EXPLORER-CN III期临床试验数据在2023年欧洲心脏病学会年会Late-Breaking专场上公布，并以《Effect of Mavacamten on Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy》为题同步发表于《JAMA Cardiology》。

　　联拓此前公布了EXPLORER-CN研究的顶线数据。该研究达到了主要终点，即mavacamten在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值压差方面显示出具有统计学和临床意义的改善。此外，在所有次要终点方面mavacamten均显示出改善，包括左心室流出道梗阻、临床症状和健康状况。

　　在2023 ESC上公布并发表在《JAMA Cardiology》上的研究结果进一步提供了mavacamten治疗获益的丰富证据。昨天发布的新数据还提供了mavacamten减少和oHCM不良预后相关的心脏生物标志物及改善心脏结构重塑相关参数的更多细节。另外，该研究还显示了mavacamten在所有预设亚组患者中均疗效一致，亚组的分类包括β受体阻滞剂的使用、性别、年龄、体重指数、纽约心脏协会(NYHA)心功能分级以及CYP2C19代谢表型。

　　北京协和医院心内科主任医师、国际医疗部副主任、EXPLORER-CN研究者田庄教授表示，EXPLORER-CN研究证实了mavacamten对oHCM具有广泛的治疗效果。Mavacamten在左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面均显示出改善，有望成为对中国oHCM患者有重要意义的全新治疗选择。

　　这项随机对照的EXPLORER-CN III期试验共入组了81名有症状的oHCM患者。所有患者在基线均有明显的左心室流出道梗阻。Mavacamten患者组和安慰剂患者组的平均左心室射血分数(LVEF)相近。两组中大多数患者均接受过β受体阻滞剂的背景治疗。

　　2023年4月，mavacamten用于治疗有症状的oHCM成人患者的新药上市申请(NDA)已遭国家药监局(NMPA)受理，并遭纳入优先审评。

　　联拓生物首席科学顾问兼普药开发负责人、英国皇家内科医学院院士Michael Humphries博士表示，融易新媒体消息，Mavacamten是中国第一个针对oHCM潜在病理生理机制所开发的药物。EXPLORER-CN研究表明，该药物已确立的治疗获益也同样适用于中国患者。