百利天恒由仿转创，多款在研药物为全球独家

百利天恒是一家集药品研发、生产与营销一体化的现代生物医药企业。公司拥有化药制剂与中成药制剂业务板块和创新生物药业务板块，具备小分子化学药、大分子生物药及抗体偶联药物（ADC药物）的全系列药物研究开发生产能力；覆盖从中间体、原料药到制剂的上下游一体化能力及“研发—生产—营销”完整全生命周期商业化运营能力。

作为一家以化学仿制药和中成药起步的传统药企，百利天恒自2010年开始向创新药企业转型。目前，公司已拥有多个核心技术平台，并有9个双/多特异性抗体、ADC及融合蛋白药物临床在研项目。

作为创新转型的典型，百利天恒胜在早有布局和只做FIC/BIC（同类首创/同类最优）药物的决心。

2012年和2014年，公司分别整合研发团队和资源，入驻成都天府生命科技园区、在美国西雅图成立Systimmune Inc.，聚焦抗肿瘤创新抗体药物，由此形成了中美两地双研发中心的布局。2015年，公司即申请了第一个双特专利、第一个ADC专利，并立项多特异性（四特）抗体研发。

百利天恒创始人、董事长、首席科学官朱义曾在2015年的一个行业年会上表示，世界上只有仿制药和创新药两种药，而十年以后，无数做仿制药的企业一同竞争，利润将薄如刀片。正是在仿制药时期体会过“同类内卷”的痛苦，因此转型时，公司即提出只做“真正的创新”。

目前，百利天恒的创新药聚焦于双/多抗、ADC药物、融合蛋白等，已自主研发16个创新生物药，9个进入临床研究阶段，包括2款双抗、3款四抗、1款双抗ADC、2款单抗ADC和1款融合蛋白，其中5款为FIC、全球独家临床在研药物。公司拥有国内领先、全球前列的肿瘤抗体类药物的在研管线。

具体而言，进度最快的SI-B001是目前全球唯一一个在临床研究阶段的靶向EGFR×HER3靶点的双抗药物。截至今年11月30日，该药已在非小细胞肺癌、结直肠癌、食管鳞癌、头颈鳞癌等多个EGFR高表达、HER3高比例表达、或EGFR/HER3共表达的上皮肿瘤上开展6个II期临床研究，累计入组患者140人。SI-B001首个适应症已向CDE提交III期试验沟通，公司预计该药将可能于2024~2025年在国内获批上市。同时公司计划2023年在美国FDA申报并开展临床研究。

SI-B001的临床研发策略，聚焦在接受过一线免疫联合含铂化疗标准方案治疗失败的二线患者，目前该类患者，尚无有前瞻性数据的抗肿瘤药物在国内外获批上市，这是抗PD-1(L1)类药物进入一线治疗以后，在临床上新出现的巨大未满足需求。从目前的II期数据上看，已接受过一线免疫联合含铂化疗标准方案治疗失败的二线患者中，SI-B001联合多西他赛，用于无驱动基因变异（AGA阴性）的非小细胞肺癌患者的ORR（客观缓解率）为53.33%，优于多西他赛历史数据的5.83%，联合紫杉醇，治疗头颈鳞癌的ORR为61.54%，优于紫杉醇历史数据的13.92%，联合伊立替康（高剂量组），治疗食管鳞癌的ORR为45.45%，优于伊立替康历史数据的13.64%。SI-B001也将在上述三个适应证上率先突破。肺癌是全球仅次于乳腺癌的第二大常见癌症，中国2020年新增非小细胞肺癌人数78.55万人，2020年中国非小细胞肺癌市场规模约449亿元，预计到2030年将达到1,884亿元，复合增长率为15.4%。头颈癌是全球第六大常见癌症，中国2020年新增头颈癌人数14.31万人，其中头颈鳞癌占90%，2020年中国头颈癌市场规模约30亿元，预计到2030年将达到132亿元，复合增长率为16.0%。食管癌是全球前十大常见癌症，中国2020年新增食管癌人数28.96万人，其中食管鳞癌占整个食管癌人数的90%，2020年，中国食管癌市场规模约33亿元，预计到2030年将达到247亿元，复合增长率为22.3%。

此外，GNC-038、GNC-039、GNC-035和BL-B01D1均已处于Ib期临床研究阶段。前三者为全球前3款进入临床阶段的四特异性抗体药物。后者是全球第1个EGFR×HER3双抗ADC药物，也是全球唯一进入临床的EGFR×HER3双抗ADC药物。

GNC-035是靶向ROR1的四特异性抗体，既可以用于实体瘤，又可以用于血液系统肿瘤，在实体瘤乳腺癌末线患者中，在一个中间剂量组已观察到，3例靶病灶缩小SD，并已在该剂量开始扩展，在血液系统肿瘤NHL末线患者中，分别在两个较低剂量组，观察到1例PR，1例CR，并已在该较高剂量开始扩展；GNC-038是靶向CD19的四特异性抗体，在一较高剂量组中，观察到1例r/r NHL为确认的CR， 1例r/r ALL为深度的PR，并在该剂量开始扩展；GNC-039是靶向EGFRvIII的四特异性抗体，针对复发脑胶质瘤适应症已初步显示出良好的抗肿瘤活性，DCR为78.95%（15/19）；三个GNC四特异性抗体在已开展的临床研究中，均表现出较好的安全性和耐受性；通过这些临床研究，GNC多特异性抗体的设计概念得到了验证，其后续系列GNC多特异性抗体产品线正在临床前研发中。