罕见病对制药巨头意味着什么：“千亿赛道”如何突围

　　过去被认为“小众”的罕见病领域正在受到越来越多国内外药企的青睐。10月以来，全球罕见病领域官宣多个重磅收购消息。

　　当地时间10月3日，知名跨国药企阿斯利康及其子公司瑞颂制药同意以约6800万美元的价格(约合人民币4.84亿元)，收购成立于2014年的罕见病公司LogicBio Therapeutics。

　　当地时间10月3日和5日，“宇宙大药厂”辉瑞先后官宣了两起收购，包括以54亿美元收购GBT公司，此举被认为将进一步加强其罕见病领域的布局。

　　根据弗若斯特沙利文预测，国内罕见病药物市场2020年达到13亿美元，2030年或增长到259亿美元。总部大手笔收购之下，跨国药企在中国的罕见病市场也更加重视：2021年9月，辉瑞和阿斯利康都在中国成立了罕见病事业部。

　　潜在的千亿市场也少不了本土药企的积极参与。从恒瑞医药(600276)、上海医药(601607)、翰森制药(3692.HK)、葵花药业(002737)等老牌药企，到百济神州(BGNE.US，06160.HK；688235.SH)、君实生物(688180.SH；01877.HK)、北海康成(1228.HK)等新兴创新药企，其产品管线中均不难发现罕见病药物的身影。

　　不过，有业内人士向澎湃新闻()记者指出，罕见病领域虽然是热门赛道，但摆在企业面前的实际困难，包括研发、商业化等方面，都不容忽视。

　　国内外药企加码罕见病领域

　　实际上，参与最新收购的瑞颂制药也是阿斯利康收购的罕见病公司。2020年底，阿斯利康宣布，同意以390亿美元的现金和股票收购成立于1992年的瑞颂制药，此举标志着其正式进军罕见病领域。此后的2021年9月，阿斯利康还以5亿美元的价格收购了罕见病制药公司Caelum BioSciences。

　　阿斯利康不是第一家加码罕见病领域的跨国药企。2021年11月，默沙东宣布，完成对Acceleron Pharma的收购，该公司业务包括罕见病药物的研发，此次收购价值近115亿美元；更早之前的2018年5月，日本武田制药以650亿美元收购爱尔兰罕见病制药巨头夏尔，此次收购于2019年1月完成。

　　相比跨国药企的大手笔收购，国内药企在罕见病领域的动作主要体现在产品管线的布局上。

　　被称为“本土罕见病第一股”的北海康成，于2021年底于港交所上市。今年9月公布的半年报显示，北海康成管线组合包括具有有效作用机制的生物制剂、小分子及基因疗法解决方案，针对拥有巨大市场潜力的部分最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应证，在13项药物资产中，公司拥有7项全球专利。在商业化的产品中，艾度硫酸酯酶β注射液是中国第一种获批用于治疗罕见病亨特氏综合征的酶替代疗法。

　　2022年3月，翰森制药旗下的人源化抗 CD19 单抗伊奈利珠单抗注射液获得国家药品监督管理局批准上市，这是国内治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的首款抗CD19单抗。NMOSD是一种中枢神经系统自身免疫性疾病，2018年被纳入国家121种罕见病目录，全球总患病率为 0.5-4/10万。

　　君实生物凭借外界熟知的PD-1单抗在罕见病领域取得突破。2022年4月，特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌获得FDA颁发的孤儿药(罕见病药又被称为“孤儿药”)资格认定，这是该药获得的第五个FDA孤儿药资格认定。此后的7月，特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。

　　值得注意的是，国内药企在罕见病的布局很多并非自主研发，而是通过与国外企业合作获得相关权益，如翰森制药的伊奈利珠单抗注射液，2019年5月，翰森制药与 Viela Bio, Inc.达成许可协议，以2.2亿美元获得该药在中国的开发和商业化权利；2021年12月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗的进口注册申请，该药是百济神州与EUSA Pharma合作获得权益的一款罕见病用药。

　　药企看中了罕见病领域的什么？

　　罕见病，又称孤儿病，是指发病率极低、患病总人口数极少的疾病，具有种类多、遗传为主、诊断难、病情重、可治性低、治疗费用昂贵等特征。目前，全世界已发现约7000多种罕见病，但仅有10%的罕见病有相应的治疗方法。

　　相比其他药物，由于罕见病药物研发成本高、受众狭窄等原因，药物研发机构在过去往往缺乏研发动力，使得罕用药物成为“被遗弃的孤儿”，这也是其被称为“孤儿药”的原因。不过，如今巨大的未被满足的需求成为药企加码罕见病领域的动力之一。

　　“对于阿斯利康来说，罕见病的潜力在于我们觉得这件事情使命感是够的。”阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊此前在接受包括澎湃新闻记者在内的媒体采访时表示，罕见病的单个病种的人数是罕见的，但所有加在一起并不罕见，且很多罕见病群体是儿童，这个领域是更加值得关注的。