关于政协第十三届全国委员会第五次会议第00797号（医疗卫生类073号）提案答复的函

农工党中央：

《关于尽快制定我国儿童用药分剂量管理办法的提案》收悉，现会同国家卫生健康委和国家医疗保障局答复如下：

一、关于儿童用药医保准入和集中采购

国家医保部门高度重视儿童用药保障工作。一是及时将符合条件的儿童药纳入医保药品目录。为适应儿科临床诊疗水平的提升和参保患者用药需求的变化，自2018年国家医保局成立以来，连续4年开展医保药品目录调整，及时将符合条件的儿童药按程序纳入医保药品目录。按通用名称计现行目录内儿童药总数约600种，覆盖肿瘤、抗感染、消化等多个治疗领域，基本能够满足参保儿童的临床用药需求。二是持续开展药品目录准入谈判，提高儿童用药可及性。支持将符合条件的儿童独家药品纳入谈判范围，阿加糖酶α、诺西那生钠等多个儿童用药以谈判准入的方式纳入医保目录，平均降价超50%。通过谈判降价和医保报销，切实减轻了参保儿童的经济负担。国家医保局成立以来，积极推进药品集中带量采购，截至2021年底，组织开展了6批药品集中带量采购，平均降幅超过50%，其中也包括部分儿童用药。

二、关于儿童用药分剂量

缺乏儿童适宜药品是全球普遍情况，美国、欧洲等国家（地区）在规范儿童用药分剂量、更好满足儿童不同年龄段不同个体单剂量用药需求方面的做法值得借鉴。据了解，美国、欧盟制定药品分剂量的指导原则或规范及共识。美国还出版基于循证基础、准确完整的临时调配配方和信息的书籍，欧盟开展儿科口服临时配制制剂的标准化项目，建立开放数据库供实践参考。欧美已上市口服液体溶媒等多种类型的临时调配载药介质。美国、英国、德国相继启动3D打印制剂的研究，开发了具有独特剂量、形状和口味、用药依从性更高的个性化药品。

三、关于落实儿童用药优先审评审批

国家药监局全力落实儿童用药优先审评审批政策，在审品种设立“儿童用药”特殊标识，优化审评资源配置，专人对接，加快儿童用药上市。截至2022年6月30日，国家药监局已完成30件儿童用药技术审评任务，融易新媒体，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个《鼓励研发申报儿童药品清单》品种。近年获批的儿童用药，如轮状病毒疫苗、利司扑兰口服溶液用散以及化学仿制药尼替西农胶囊、氨己烯酸散、咪达唑仑口服溶液等品种的上市，填补了国内治疗药物的空白或为儿童用药提供适宜剂型，满足迫切的临床需求。

此外，国家药监局药品审评中心与国家儿童医学中心签署战略合作协议，设立“中国儿童说明书规范化项目”，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。国家药监局创新监管手段，以儿科临床需求为导向，在充分论证基础上，采用前沿的研究方法，基于儿科临床实际用药数据，以尊重科学性确保安全性为前提合理利用真实世界证据，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，指导临床合理安全用药。目前已公布两批修订说明书的品种名单，共涉及8个品种。

下一步，国家药监局将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，坚持以人民为中心的发展思想，在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快儿童用药审评审批。国家医疗保障局将按照有关要求，完善医保目录动态调整机制，将符合条件的儿童用药按程序纳入医保支付范围，稳步提升儿童用药保障水平。根据儿童用药特点，探索完善药品集采规则，逐步将符合条件的儿童用药纳入集采范围。为保障儿童用药安全、有效、便利，国家卫生健康委支持建立临时调配制剂的行业标准和操作指南，鼓励研发适于临时调配的口服溶媒，将积极配合相关部门加强儿童用药分剂量规范管理工作。