对十三届全国人大五次会议第8913号建议的答复

丁列明代表：

您提出的关于进一步鼓励和支持孤儿药研发的建议收悉，经商科技部、国家卫生健康委、税务总局，现答复如下：

一、关于加强罕见病诊治的统筹

为加强罕见病管理，保障罕见病治疗用药基本需求，2018年5月11日，国家药监局会同科技部等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》，共计121种疾病，为各部门制定罕见病相关政策提供了重要依据。同时，印发了罕见病目录制订工作程序，明确了目录更新原则和条件。

对于您提出的罕见病专项工作委员会及信息共享平台，国家卫生健康委于2016年成立罕见病诊疗与保障专家委员会，并于2020年公开第二届罕见病诊疗与保障专家委员会名单。同时，国家卫生健康委建立了国家罕见病病例信息登记制度，收集国内罕见病的诊疗、分布等信息，为制定人群干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供了科学依据。

二、 关于加大对孤儿药研发的激励与支持

（一）加快罕见病药品审评审批。2015年以来，按照国务院部署，国家药监局对药品审评审批制度进行了全面深化改革，采取了建立临床试验默示许可制度、认可境外临床试验数据、优先审评审批程序、附条件批准等新举措。国内外创新药在我国的上市速度大大加快。2018年10月，国家药监局会同国家卫生健康委联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的通告》（2018年第79号），融易新媒体，建立专门通道对临床急需的境外已上市新药进行审评审批，共遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，鼓励企业申报。三批遴选发布的81个品种中，罕见病治疗药品超过50%。目前，已有26个罕见病药品通过临床急需境外新药专门通道获批上市。2020年，新修订的《药品注册管理办法》进一步固化了此前审评审批制度改革的经验，明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品规定于70日内审结。在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短，体现了国家药监局对罕见病患者需求的高度关注和大力支持。

（二）提升罕见病药品研发效率。为鼓励创新、推动我国药品高质量发展，国家药监局就药品研制与注册建立多渠道、多层次的沟通交流机制，发布了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，建立了药品研发与技术审评期间的沟通交流机制。向药品注册申请人提供面对面会议、视频会议或书面回复等多种主动沟通交流途径。在药物研发与注册申请技术审评过程中，申请人可与国家药监局药品审评中心就现行药物研发与评价指南不能涵盖的关键技术等问题进行沟通交流，形成的共识可作为研发和评价的重要参考。该项举措提升了企业研发效率，有效加快了罕见病用药研发上市进度。

（三）提高罕见病药品的科研经费。为加大力度统筹推进罕见病与孤儿药相关科技创新工作，有序推进罕见病诊治技术攻关，科技部通过国家重点研发计划、重点专项先后支持了多项罕见病科研项目，投入中央财政经费约1.2亿元，对罕见病诊治技术进行攻关，引导科研院所和医疗机构等科研力量研究罕见病诊治。同时，通过重点专项设置引导社会资本向罕见病诊治技术、孤儿药投入，积极引入新技术、新理念、新方法，减轻罕见病为家庭和社会带来的困扰。

（四）加大罕见病药品税收减免政策。2019年，国家药监局与财政部、海关总署、税务总局联合发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》，通知规定，增值税一般纳税人生产和批发、零售罕见病药品可以选择按照简易方法依照3%征收率计算缴纳增值税。对罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。2020年，四部门联合发布了《第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的通告》，对药品清单进行了更新。企业所得税方面，按照现行政策规定，在据实扣除的基础上，对孤儿药研发费用的100%或75%给予加计扣除优惠。此外，国家还出台了高新技术企业减按15%优惠税率征收企业所得税，从事孤儿药研发的企业可被认定为高新技术企业，享受企业所得税优惠政策。

三、关于孤儿药的数据保护和市场独占期

现行《中华人民共和国药品管理法实施条例》第三十四条对药品试验数据保护作出规定：对含新型化学成分的药品提供6年数据保护期。2022年5月9日，国家药监局综合司就《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》向社会公开征求意见，其中对罕见病药品研发明确给予政策支持，提出最长不超过7年市场独占期的政策建议。同时，第四十条再次明确了药品数据保护的有关要求，后续，国家药监局将继续有序推进相关法规完善工作。

四、下一步工作计划