4位患者参与并达到完全缓解 百万一针抗癌药按疗效付费能走多远？

　　如何让患者用得起百万元级别的抗癌药，国内CAR-T企业还在摸索中前行。

　　5月31日，澎湃新闻记者获悉，国内已经有4位患者在按疗效价值支付的模式下接受了CAR-T治疗，且均达到了完全缓解(CR)，这些患者分别来自广州市第一人民医院、浙江大学医学院附属第一医院以及上海交通大学医学院附属瑞金医院。

　　今年1月11日，复星凯特宣布，对使用CAR-T疗法治疗的患者采取按疗效付费的模式。该模式参照《2014版Lugano评估标准》(针对淋巴瘤疗效评估的最新国际权威标准)评估完全缓解(CR)结果，患者购药并回输后3个月后进行疗效评估，如未能达到完全缓解(CR)，患者可获得最高60万元返还。

　　这是中国首款按疗效价值支付的生物创新药，距离按疗效价值付费的官宣已经过去4个多月，已经有患者从中获益。不过，面对百万级别的价格，大众还在期待价格更低的产品。

　　按疗效价值付费，如何影响患者选择？

　　目前，国内有5款产品获批，包括复星医药(600196.SH；2196.HK)旗下复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺(2126.HK)的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物/信达生物(1801.HK)的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液，以及科济药业(2171.HK)的泽沃基奥仑赛注射液。CAR-T细胞疗法属于定制化、个性化的细胞免疫疗法，可以简单理解为利用人体免疫细胞抗癌，有“抗癌神药”之称，遭部分患者奉为“抗癌神药”。

　　CAR-T疗法的价格普遍在百万元级别，最低的是合源生物的纳基奥仑赛注射液，价格为99.9万元，其他4款产品大都在百万元以上。自国内首款产品获批以来，如何解决这类药物的价格问题，就一直是摆在企业和医患面前的难题，在当前无法进入医保的情况下，各家药企积极推进自家产品进入地方惠民保或商业保险，复星凯特首先在CAR-T领域提出“按疗效价值付费”也受到业内关注。

　　浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任医师张明明介绍，一位55岁的男性淋巴瘤患者在接受二线治疗后，效果依然不是很理想。患者在浙大一院骨髓移植中心胡永仙教授团队治疗期间了解到，目前有处于早期阶段的CAR-T临床研究以及已经商业化上市的CAR-T产品。最后在免费的临床试验和按疗效付费之间，选择了后者。

　　张明明向澎湃新闻记者表示，患者在选择时考虑了多种因素，比如商业化的CAR-T已经有全世界范围大样本的数据，疗效比较确切，而处于临床研究阶段的在研疗法，由于处于早期研究阶段，样本量和数据相对没有这么多。此外，费用的问题也是患者纠结的地方，当时按照疗效付费的模式刚推出，这种支付模式本身对患者和家庭选择的帮助还是非常大的。

　　广州市第一人民医院收治的是一位69岁的女性患者，遭诊断为恶性淋巴瘤，一线治疗未结束就发生了进展，经过评估也选择了CAR-T疗法。广州市第一人民医院老年病科副主任兼血液肿瘤科主任朱志刚表示，由于CAR-T疗法费用比较昂贵，按疗效付费是这位患者选择接受CAR-T治疗非常大的动因，一方面是有了这样的保险，给患者吃了一粒定心丸，如果达不到一定效果，可以给患者一定补偿，另一方面对医生做医患沟通也更加方便。

　　朱志刚向澎湃新闻记者表示，现在中国接受CAR-T治疗的患者总数占到了全世界的50%左右，很大程度上是因为有临床试验免费的效应存在，得益于前期免费的临床试验，医生和企业都积累了更多的数据，这对患者来说提供了更多的信心和支持。对患者来说，面对这样的高价产品，首先关注的是其疗效，即在自己的疾病阶段，采取这种疗法的把握到底有多大。面对商业化的多款产品，如果患者的经济条件能够达到一定的程度，通常会更加愿意选择比较成熟的方案。

　　当前，CAR-T疗法在国内获批的适应证集中在血液肿瘤领域，包括淋巴瘤、骨髓瘤和白血病。以淋巴瘤为例，患者还有多种治疗方案，包括自体造血干细胞移植。朱志刚介绍，自体造血干细胞移植一般在国内65岁以上做的就比较少了，由于老龄化的趋势，出现了不少高龄患者，这些患者在这个年龄做自体造血干细胞移植也受到限制，CAR-T治疗就可以成为另一个治疗希望。此外，CAR-T疗法还可以作为“桥接治疗”，即当患者肿瘤负荷很高时，直接做自体造血干细胞移植效果可能没那么好，如果先做CAR-T治疗，就可以为患者做自体造血干细胞移植赢得时机。

　　作为个性化、定制化的产品，对接受CAR-T治疗的患者进行全程管理至关重要，融易新媒体消息，按疗效付费的模式下，是否会影响临床医生的管理流程？广州市第一人民医院老年病科血液肿瘤科主任医师钟伟杰表示，CAR-T疗法有一整套完备的流程，支付方式不会对其中的流程产生太多的影响，更多的是给了患者多一个保障。

　　低价CAR-T距离中国患者还有多远？