两款罕见病领域创新产品“中国首秀” 分别治疗庞贝病和罕见血液系统急症

　　中国网财经11月7日讯(记者 杜丁)今日在第五届进博会上，赛诺菲两款罕见病领域创新产品“中国首秀”：全球获批的首个纳米抗体药物Cablivi和新一代用于庞贝病的酶替代治疗(ERT)药物Nexviazyme。

　　Cablivi是全球获批的首个纳米抗体药物，也是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的药物，aTTP是一种罕见的血液系统急症，致死率极高。今年10月，Cablivi获得“医药界诺贝尔奖”盖伦奖的“最佳生物技术产品奖”提名；Nexviazyme是新一代用于治疗庞贝病的酶替代治疗(ERT)药物，获得FDA授予的“突破性疗法”称号，能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力。

　　苏州大学附属第一医院血栓室副主任余自强教授表示，Cablivi是全球首个也是唯一一个获批针对成人及青少年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者的新疗法，可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，得到了国内外指南的一致推荐。

　　复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师朱雯华教授表示，庞贝病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，患者如果不及时治疗，会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤，从而需长期依赖轮椅和呼吸机，并导致过早死亡。“Nexviazyme的亮相有望在未来为庞贝病患者提供新的治疗选择。”

　　赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟表示，“今年，我们又带来了两款重磅产品‘中国首秀’，分别治疗庞贝病和罕见血液系统急症，上市后将填补国内临床空白，希望持续为困境中的患者带来生命的希望。”

　　“如今，我们也逐渐关注到患病人数近数百人的超罕疾病，他们的疾病诊疗和用药保障不单与患者本人紧密相关，更事关社会脱贫攻坚的大课题。”中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示，希望看到更多的力量加入到对罕见病管理的“中国模式”的探索中，融易新媒体，寻找遭时定制的罕见病诊疗与保障制度。