最新研究：SMA患儿症状前治疗有望实现同龄孩子的运动功能

2023-07-06 20:54:02来源：新媒体

文章导读: 中新网上海7月4日电 (记者陈静)记者4日获悉，最新NURTURE研究数据显示，脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗，在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。经过两年的额外随访，所有参与研究的患者均存活，且无需永久性通气辅助，25名受试患儿中有23人能够独立行走(大多数在正常年龄段达到)。脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传疾病，因发病年龄广、疾病危害大而受到社会各界的广泛关注。据悉，运动成长通常...

　　中新网上海7月4日电 (记者陈静)记者4日获悉，最新NURTURE研究数据显示，脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗，在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。经过两年的额外随访，所有参与研究的患者均存活，且无需永久性通气辅助，25名受试患儿中有23人能够独立行走(大多数在正常年龄段达到)。

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传疾病，因发病年龄广、疾病危害大而受到社会各界的广泛关注。据悉，运动成长通常以儿童达到相应里程碑的时间作为评估标准。 NURTURE是一项正在进行的2期开放标签研究，已入组数十名经基因诊断患有SMA的症状前患者，这些患者在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗。研究旨在评估诺西那生钠注射液治疗至8岁的长期疗效和安全性，以进一步了解症状前治疗产生的影响。

　　“改变SMA疾病预后的关键，除联合多学科专家早期识别并给予精准诊治外，更重要的是实现症状前治疗。”浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示，在NURTURE研究中，大多数在症状出现前接受治疗的患儿都获得了独立行走里程碑，其中，许多患儿与同龄人一样在正常年龄段获得。

　　据了解，NURTURE研究数据还突出了采用统一的新生儿筛查标准对SMA和早期诊断的重要性。毛姗姗教授补充道：“随着SMA疾病修正治疗药物纳入医保，患者治疗的可及性大幅提升。”这位专家透露，《SMA新生儿筛查专家共识》发布在即，将规范和指导SMA新生儿筛查，融易新媒体，让更多的患儿能在症状前就获得治疗，从而显著改善患儿预后，造福更多SMA家庭。

　　“科学界对SMA婴儿症状前治疗的重要性已经达成共识。但是，在症状前治疗的婴儿中，预后依然存在显著差别。”上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科季星教授4日表示，NURTURE研究的最新结果提示，尽管这些患儿难以观察到临床症状或者典型的体征，但是基线特征的微小差异依然可能会对治疗结局产生巨大影响，包括运动功能、呼吸功能、吞咽和喂养等方面。因此，在SMA新生儿筛查逐步开展的今天，研究并且探索更多类似的指标，对于正确评价症状前SMA患儿治疗的效果非常重要。(完)

免责声明: 融易新媒体转载此文目的在于传递更多信息，不代表本网的观点和立场。文章内容仅供参考，不构成投资建议。如果您发现网站上有侵犯您的知识产权的作品，请与我们取得联系，我们会及时修改或删除。

上一篇：两岸夫妻携手走丝路：情牵两地见证陇原巨变 返回首页 返回栏目

下一篇：没有了

头条资讯

最新研究：SMA患儿症状前治疗有望实现同龄孩子的运动功能: 两岸夫妻携手走丝路：情牵两地见证陇原巨变浙江警方破获首例团伙制作虚假视频案全国多地再度上调最低工资标准如何影响我们？

局部降雨可达100毫米黑龙江发布气象灾害黄色预警: 内蒙古武川县突发山洪失联3人均遇难 2023年中国自然教诲大会落户广东 在库布其戈壁中找到诗意的台湾“00后”

最高超40℃持续性高温将袭河南专家提醒做好防暑降温: 云南普洱：半年新增32只豚尾猴宝宝山西石楼：守着好风景奔向好光景山西农户承包地有了“身份证”

近期热点

热门文章

日榜周榜: 1 最新研究：SMA患儿症状前治疗有望实现同龄孩子的运动功能
中新网上海7月4日电 (记者陈静)记者4日获悉，最新NURTURE研究数据显示，脊髓性肌萎缩症(SMA)患...
2 两岸夫妻携手走丝路：情牵两地见证陇原巨变
【港澳台专线】两岸夫妻携手走丝路：情牵两地见证陇原巨变中新社兰州7月4日电题：两岸夫...
3 浙江警方破获首例团伙制作虚假视频案
中新网绍兴7月4日电(项菁)记者4日从浙江绍兴公安获悉，近日，当地警方摧毁一利用人工智能软...
4 全国多地再度上调最低工资标准如何影响我们？
地方最低工资标准上调窗口再度开启。从7月1日起，上海市再次调整最低工资标准，月最低工...
5 局部降雨可达100毫米黑龙江发布气象灾害黄色预警
中新网哈尔滨7月4日电 (记者姜辉)4日夜间至6日，黑龙江省自西向东有一次明明降雨、降温、大...
6 山西大同千年瑰宝守艺人：匠人“匠心” 为铜器制作技艺“上新
锻打、焊接、抛光……盛夏时节，山西省大同市平城区天艺昌工艺品厂的生产车间内，叮叮当...
7 内蒙古武川县突发山洪失联3人均遇难
中新网呼和浩特7月4日电 (记者张林虎)4日，内蒙古自治区呼和浩特市武川县应急管理局对外发...
8 2023年中国自然教诲大会落户广东
中新网广州7月4日电 (程景伟林荫)广东省林业局4日通报称，2023年中国自然教育大会将于7月7日...
9 在库布其戈壁中找到诗意的台湾“00后”
中新网鄂尔多斯7月4日电题：在库布其沙漠中找到诗意的台湾“00后” 中新网记者李爱平当越...
10 最高超40℃持续性高温将袭河南专家提醒做好防暑降温
中新网郑州7月4日电 (记者刘鹏)连日降雨刚过，中部河南即将开启“烧烤模式”。记者4日从该...; 1 最新研究：SMA患儿症状前治疗有望实现同龄孩子的运动功能
中新网上海7月4日电 (记者陈静)记者4日获悉，最新NURTURE研究数据显示，脊髓性肌萎缩症(SMA)患...
2 两岸夫妻携手走丝路：情牵两地见证陇原巨变
【港澳台专线】两岸夫妻携手走丝路：情牵两地见证陇原巨变中新社兰州7月4日电题：两岸夫...
3 浙江警方破获首例团伙制作虚假视频案
中新网绍兴7月4日电(项菁)记者4日从浙江绍兴公安获悉，近日，当地警方摧毁一利用人工智能软...
4 全国多地再度上调最低工资标准如何影响我们？
地方最低工资标准上调窗口再度开启。从7月1日起，上海市再次调整最低工资标准，月最低工...
5 局部降雨可达100毫米黑龙江发布气象灾害黄色预警
中新网哈尔滨7月4日电 (记者姜辉)4日夜间至6日，黑龙江省自西向东有一次明明降雨、降温、大...
6 山西大同千年瑰宝守艺人：匠人“匠心” 为铜器制作技艺“上新
锻打、焊接、抛光……盛夏时节，山西省大同市平城区天艺昌工艺品厂的生产车间内，叮叮当...
7 内蒙古武川县突发山洪失联3人均遇难
中新网呼和浩特7月4日电 (记者张林虎)4日，内蒙古自治区呼和浩特市武川县应急管理局对外发...
8 2023年中国自然教诲大会落户广东
中新网广州7月4日电 (程景伟林荫)广东省林业局4日通报称，2023年中国自然教育大会将于7月7日...
9 在库布其戈壁中找到诗意的台湾“00后”
中新网鄂尔多斯7月4日电题：在库布其沙漠中找到诗意的台湾“00后” 中新网记者李爱平当越...
10 最高超40℃持续性高温将袭河南专家提醒做好防暑降温
中新网郑州7月4日电 (记者刘鹏)连日降雨刚过，中部河南即将开启“烧烤模式”。记者4日从该...

热门资讯